ReACH Registr achondroplazie
csen
 
 

Výtah a stručný překlad tiskové zprávy Biomarin jaro/2016

Biomarin jako společnost zkoumajicí v klinických studiích lék Vosoritide (obchodní jméno pro C natriuretický protein) čas od času zveřejňuje komerčně zaměřené informace...



Tiskové zprávy jsou jedním z možných zdrojů informací. Je potřeba je ale brát se zřetelí na komerční zájem vydavatele zprávy... zpráva není vědecký článek a nelze u všech tiskových zpráv zaručit jejich nestrannost a objektivnost.

Pokud však jiný zdroj informací není, koukněme na zprávu kterou Biomarin vydal v minulém měsíci: .http://investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=966001

Nová data studie Fáze 2 ukazují na zvýšení průměrné roční rychlosti růstu o 46%- 65% oproti výchozímu stavu. Lék byl po 12 měsíců  pacienty dobře snášen a několik málo podráždění kůže pozorovaných po injekci léku do hodiny samo zmizelo. Všechna měření tlaku posouzena jako "nízký tlak" byla bez jiných navazujících obtíží a dobře tolerována, bez nutnosti lék vysadit, či změnit dávku. Data jsou srovnatelná s výsledky po prvním půlroce.

Fáze 3 klinického zkoušení by mohla začít již Koncem roku 2016, s navazujícím prodloužením studie po dobu růstu dětí.  V delším horizontu je v plánu zahájení studie Fáze 2 pro batolata a děti mladší 4 let, která doposud nebyla do výzkumu zařazena.

Martin Pešl

 

 

 

27.5.2016


Zpět