ReACH Registr achondroplazie
csen
 
 

Cestovní mapa - Roadmap

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01603095?term=achondroplasia&rank=5Začátkem roku byla zveřejněna "mapa" průběhu výzkumu nové terapie Achondroplázie...


Vytištěnou "mapu" průběhu výzkumu nové terapie Achonrdroplázie jsme ukázali na setkání v Kralupech.

Dá se najít na odkazu
http://www.biomarin.com/pdf/BMN111_Infographic_Poster_Web_022516.pdf

Mapa popisuje cestu k použitelnému léku přes jednotlivé "Fáze" výzkumu. Jsou to jednotlivé kroky v ověřování různých vlastností nového léku, jsou různě rozsahem i časem nutným k realizaci. 

Fáze 1: Provádí se za účelem ověření bezpečnosti, snášenlivosti a a zároveň také popsat chemické přeměny (metabolizace). Studie BMN111 Fáze 1 zahrnula 48 zdravých dobrovolníků, studie byla ukončena, bez projevení se závažných nežádoucích účinků u zdravých dobrovolníků.

Fáze 2: Lék je studován ve větší skupině lidi, již s konkrétní nemocí - účelem je zjištění bezpečnosti a základní efektivity. Studie u Achonroplázie pávě probíhá, v polovině roku 2015 byly oznámeny první průběžné výsledky investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=918431 

Pilotní Studie BMN 111 Fáze 2 zahrnovala 26 dětí s Achondroplázií (5-14 let) s otevřenými růstovými chrupavkami (tj. stále rostoucími) poté co byli 6 měsíců bez léčby, šest dalších měsíců byl lék podáván, ve třech a posléze čtyřech skupinách s různým množsvím léku. U skupiny s denně podkožně podávanými 15 mikrogramu na kilogram byl pozorován nějvětší efekt. Je dále rozšiřován počet center a pacientů ve fázi dvě  https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01603095?term=achondroplasia&rank=5

Mimo jiné je nově sledována i hustota kostí, rozměry páteře, změny v růstu dlouhých kostí či funkční změny v pohybu loketního kloubu. Mimo jiné je sledována i spánková apnoe (chrápání)...

Fáze 3: trvání 1-4 roky, obecně je oslovena větší skupina pacientů s jasně popsanou nemocí, cílem je získat širší data o účinnosti, bezpečnosti ve srovnání s jiným druhem terapie, či s placebem - neúčinným lékem. Tato fáze je v přípravě a bude třeba posoudit výsledky z předchozích  fází a potvrdit navrženou strukturu nové studie. Dokud nejsou tyto parametry navrženy a schváleny, nelze Fázi 3 zahájit.

Fáze 4: je již prakticky běžné užívání léku v celé populaci, jedná se zejména o sledování nežádoucích účinků a nezjištěných interakcí s dalšími léky.

16.5.2016


Zpět